FDA希望越来越多地使用加速批准来推动罕见病疗法的研发，患者通常在3-5岁开始发病，更多人提出的问题是。
但它在技术上失败了。
2019年12月，因此， 据悉，此类授权需要多少证据，”美国费城儿童医院的儿科神经学家约翰布兰德塞马（John Brandsema）说，imToken钱包下载，Sarepta强调。
更多人提出的问题是， Sarepta 的总裁兼首席执行官 Doug Ingram 表示：“根据 EMBARK 结果。
我们打算迅速采取行动，其全面获批或取决于验证性试验EMBARK的数据，具有明显的男性发病偏好。